重见天日不再是神话

发布时间：2009-11-26

　　近日英国的多家在当地有影响的媒体多次报道称，一名生来就因病致盲的9岁美国男童科瑞·哈斯现在能单独骑自行车了，这是因为基因疗法让他重见光明。相关研究成果将发表在最新一期的《柳叶刀》杂志上，并将有相应的遗传性失明症的基因研究成果论坛网站。

　　媒体通过对美国费城儿童医院的深入采访和查询，了解到美国费城儿童医院和霍华德·休斯医学研究所的凯瑟琳·海尔与宾夕法尼亚大学的简·勃兰特领导的团队在12名年龄介于8岁到44岁之间的病人身上使用了该基因疗法。研究人员设计了一个名叫“腺相关病毒”的无毒性小病毒，让其携带没有缺陷的DNA直接进入病人的眼部。他们使用的基因名叫RPE65，这种基因在16%以上的利伯氏先天性黑内障（LCA）病人身上都出现了突变。研究人员将正常的基因植入眼部，在眼球后面产生感光色素，取代了那些因病丧失的色素，从而恢复了眼部的光敏性，使患者恢复健康，重现光明，看到美丽多彩的世界。

　　为了让更多患者早日看到光明，并推广和转播遗传性失明症的基因研究成果，科学家在10月26日举行的美国眼科协会与泛美眼科协会联席会议上表示，该疗法并没有让所有病人恢复正常视力，但是，有一半的人重见光明。病人视网膜的功能都有所好转，视力都有所恢复。该疗法可以改进LCA病人逐渐萎缩的视力，且年纪越轻，接受基因治疗的效果越好。宾夕法尼亚州医学院眼科教授基恩·班尼特博士称，最新的治疗方案建立在20年来对遗传性失明症的基因研究的基础上，之前在老鼠和狗身上进行的试验获得了成功。第一批病人两年前就开始接受基因疗法，两年来，他们的状况不断改进，病情在很大程度上有积极的响应和好转，并有望有效治疗。

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